急性早幼粒细胞白血病

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一组成簇热点 PML::RARA 突变可通过增强基础转录抑制而非阻断转录激活，驱动急性早幼粒细胞白血病中的 ATRA 耐药，提示治疗失败背后可能存在新的分子机制。

一项关键性的多中心随机试验表明，口服雄黄靛玉红散（RIF）联合全反式维甲酸（ATRA）的疗效不劣于三氧化二砷（ATO）加ATRA，为非高危急性早幼粒细胞白血病（APL）患者提供了一种简化且具有良好2年无病生存率和可控毒性的巩固治疗方案。

一项2期研究显示，联合应用全反式维甲酸、三氧化二砷和吉妥珠单抗奥唑米星在急性早幼粒细胞白血病中实现了94%的治愈率，并且在五年内具有良好的安全性。

III期APOLLO试验显示，三氧化二砷（ATO）联合全反式维甲酸（ATRA）加低剂量柔红霉素与标准ATRA加蒽环类化疗相比，在高危急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中显著提高了无事件生存率并降低了复发率，且严重不良事件较少。