AAV基因疗法

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1期研究中，11名非缺血性HFrEF患者接受AB-1002（递送I-1c的心脏趋向性AAV）治疗，结果显示可行性、无治疗相关严重不良事件、高剂量组出现短暂肝功能检测升高，以及初步改善左室射血分数和NYHA分级的信号，支持进一步进行随机对照试验。

单次AAV基因疗法输注使重度B型血友病患者保持了持续的IX因子表达，显著减少了出血和IX因子使用，并且在13年内未出现晚期安全性问题。