血友病A

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一种新型可被凝血酶切割的FVIII模拟抗体，可实现对凝血的动态按需调控，在维持血友病A治疗疗效的同时降低不良血栓风险。

本研究表明，在血友病A基因治疗中，一期法（OSA）测得的FVIII活性更能反映AAV来源FVIII的功能增强，并且与发色底物法（CSA）相比，对出血表型的预测能力更佳。