アンチセンスオリゴヌクレオチド

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delpacibart zotadirsenは、エクソン44スキッピング適応のDMD患者において許容可能な安全性プロファイルを示し、エクソン44スキッピング率およびジストロフィン発現の有意な増加をもたらした。これらの結果は、第3相評価の継続を支持する。

VALOR試験とそのオープンラベル延長試験の統合解析によると、SOD1-ALS患者において、トフェルセンの早期開始が機能的低下を有意に遅らせ、呼吸機能を維持し、最大3.5年間の追跡期間で生存率を改善することが明らかになりました。

GSKは、慢性C型肝炎患者において機能的な治癒を達成するアンチセンスオリゴヌクレオチドであるBepirovirsenの第III相試験結果を発表しました。この薬剤はウイルスRNAとHBsAgを標的とし、限られた治療期間で効果を発揮することで、世界的な肝臓学の基準を変える可能性があります。