鎌状赤血球症

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第3相RISE UP試験により、ミタピバットは鎌状赤血球症におけるヘモグロビン値を有意に改善し、忍容性に優れた新規経口治療として、疾患転帰を修飾する可能性を示した。

本研究は、鎌状赤血球症における血液脳関門障害を媒介する全身性病態経路を同定し、BBB破綻を脳低酸素および微細構造障害と関連付けることで、神経機能を温存するための新規治療標的を提示した。

後ろ向き研究により、代替ドナーHSCTを受ける鎌状赤血球症患者における自己バックアップ用CD34+幹細胞動員について、GCSFとplerixaforの安全性・有効性が示され、遺伝子治療への応用に示唆が得られた。

本稿は、鎌状赤血球症患者に対してshmiRベクターを用いたBCL11Aの転写後サイレンシングが、持続的かつ安全に達成されたことを示したヒト初回投与試験を概説する。これにより、胎児ヘモグロビンの安定した誘導と、4年以上にわたる臨床的利益が得られた。