delpacibart zotadirsen

デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン44スキッピング適応例におけるDelpacibart Zotadirsenの安全性と有効性：EXPLORE44第1/2相試験からの知見

delpacibart zotadirsenは、エクソン44スキッピング適応のDMD患者において許容可能な安全性プロファイルを示し、エクソン44スキッピング率およびジストロフィン発現の有意な増加をもたらした。これらの結果は、第3相評価の継続を支持する。