
医療ニュースCIFFREO試験デュシェンヌ型筋ジストロフィー
CIFFREO試験結果:フォルダディストロジン・モバパルボベク、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主要効果評価を達成せず
By MedXY|2026年2月26日
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療薬フォルダディストロジン・モバパルボベクの第3相CIFFREO試験は、主要効果評価に失敗し、プラセボと比較して有意な機能改善が見られなかったため、臨床開発が中止されました。
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BIA-2093-213試験では、エスリカルバゼピン酢酸塩が脳卒中後のてんかんを予防する効果を評価しました。主な評価項目は達成されませんでしたが、この研究は、臨床リスク分類を使用した抗発症研究のための実現可能な枠組みを確立しています。