アザシチジン

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アザシチジンとルキソリチニブの併用療法は、骨髄線維症患者において72％の全奏効率を示し、第II相臨床試験でJAK2阻害薬単剤療法を上回る有効性の可能性を示唆した。

フランスのVENAURAレジストリに基づく解析では、AML患者においてフロントラインのアザシチジンおよびベネトクラクス治療後にMRD陰性化を達成すると、生存期間の延長と再発率の低下が強く予測され、ベースラインのリスク因子を上回ることが示された。

遺伝子的に確認された88人のVEXAS症候群患者の後向き研究で、アザシチジンは炎症症状、細胞減少症を改善し、UBA1変異クローン負荷を軽減し、許容できる安全性プロファイルを示しました。これらの結果は、アザシチジンの使用と前向き試験の必要性を支持しています。

ENHANCE-3第3相試験では、マグロリマブをベネトクラクスとアザシチジンに追加することで、強度化学療法不適格の未治療AML患者の予後が改善するか評価しました。結果、マグロリマブ群では生存期間の延長は見られず、致死的副作用の発生率が高かったことが示されました。

ベクスマリリマブとアザシチジンの併用は、高リスク骨髄異形成症候群および再発性・難治性急性骨髄性白血病において、管理可能な安全性と有望な効果を示し、さらなる検討を支持しています。