精密遺伝子修正を用いたプライム編集により、p47phox欠損慢性肉芽腫症患者のNADPHオキシダーゼ活性が回復
ハイライト
PM359試験は、臨床ゲノム編集の画期的な成果であり、プライム編集を用いてNCF1のdelGT変異を修正する初の人間での応用を示しています。両試験参加者は骨髄破壊前処置後、好中球と血小板の迅速かつ安定した移植を達成しました。特に重要なのは、好中球におけるNADPHオキシダーゼ活性が、ジヒドロロダミン（DHR）アッセイで測定され、追跡期間中一貫して維持されたことです。安全性プロファイルは標準的なブスルファン前処置と一致し、治療に関連する重篤な有害事象や遺伝毒性の証拠はありませんでした。
序論：慢性肉芽腫症の遺伝的課題
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