FDA、フェニルケトン尿の新規経口療法「セフィエンス」を承認
ハイライト
- セフィエンス（PTC Therapeutics）は、小児と成人のフェニルケトン尿（PKU）の治療にFDAから承認されました。
- セフィエンスはフェニルアラニン加水分解酵素（PAH）の活性と安定性を向上させることで作用します。PAHはPKUにおいて欠損している酵素です。
- 承認により、食事管理や既存の薬物療法を超えた治療選択肢が拡大し、PKUケアにおける未充足の需要に対応します。
- この開発は、PTCが筋ジストロフィー製品群からの収益減少に直面している中での戦略的なシフトを示しています。
背景
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