エンガセリブ、HHTの再発性鼻出血に有望：概念実証試験で出血減少と短期安全性の確認

ハイライト

– 12週間の無作為化、二重盲検試験（N=75）において、経口エンガセリブ30 mgと40 mgの投与により、遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）患者の鼻出血の頻度と持続時間がプラシーボと比較して減少しました。

– 安全性は全体的にプラシーボと同程度でしたが、一過性の軽度～中等度の発疹の頻度が高く、40 mg投与群では一部の高血糖が見られました。重大な有害事象は増加しませんでした。