ヴォソリチド、RASopathies（ラスオパチー）および関連する遺伝性低身長症の小児において有望な成長促進効果を示す
注目ポイント
本第II相バスケット試験では、Ras-MAPK経路に影響を及ぼす遺伝性疾患、すなわちRASopathiesに加え、ACANおよびNPR2欠損を有する小児を対象に、C型ナトリウム利尿ペプチドアナログであるvosoritideを評価した。その結果、年間成長速度（annualized growth velocity, AGV）および身長標準偏差スコア（height standard deviation scores, SDS）が有意に増加した。短期的な安全性プロファイルは概ね許容可能であったが、slipped capital femoral epiphysis（SCFE）や外反膝（genu valgum）などの長期的有害事象により、一部の患者では治療中止に至った。これらの所見は、vosoritideがMAPK経路異常に関連する多様な成長障害に対する精密医療となり得る可能性を示唆している。
研究背景
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