注目ポイント
• Voretigene neparvovec-rzyl（VN）は、米国の大規模な遺伝性網膜ジストロフィー患者コホートにおいて、長期的に良好な安全性プロファイルを示した。
• 手技関連有害事象は少なくなかったが、ほとんどが軽度であり、脈絡網膜萎縮（chorioretinal atrophy、CRA）は約28％の患者で発生し、通常は治療部位近傍に限局していた。
• 矯正視力（best-corrected visual acuity、BCVA）および全視野刺激閾値（full-field stimulus threshold、FST）は、CRAの有無にかかわらず3年時点でも持続的な改善を示した。
• CRAのリスク因子として、自動フットペダル送達および近視が挙げられ、継続的なモニタリングと手技最適化の必要性が示された。
