小児神経変性

早期発症VWMに対するグアナベンズの安全性と有効性：第1/2相単群試験からの知見

本総説では、早期発症 vanishing white matter 病におけるグアナベンズの安全性プロファイルが許容可能であること、および歩行機能低下の遅延に対する有効性を示す最新エビデンスを整理し、トランスレーショナルな薬物動態データと臨床転帰を概説する。