医療ニュース
骨髄線維症の悪性幹細胞を狙う新規MDM2分解薬KT-253
KT-253は選択的MDM2タンパク質分解薬として、p53経路活性化を増強することで骨髄線維症における悪性幹/前駆細胞を強力に除去し、既存のMDM2阻害薬を上回る有望な治療上の進歩を示した。

タグ
KT-253は選択的MDM2タンパク質分解薬として、p53経路活性化を増強することで骨髄線維症における悪性幹/前駆細胞を強力に除去し、既存のMDM2阻害薬を上回る有望な治療上の進歩を示した。

FAP-1の欠損は、Srcの異常活性化を介して巨核球膜発達と血小板機能を障害し、骨髄線維症様の病態を惹起する。Src阻害による治療標的化の可能性も示された。

アザシチジンとルキソリチニブの併用療法は、骨髄線維症患者において72%の全奏効率を示し、第II相臨床試験でJAK2阻害薬単剤療法を上回る有効性の可能性を示唆した。
