低メチル化剤

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遺伝子的に確認された88人のVEXAS症候群患者の後向き研究で、アザシチジンは炎症症状、細胞減少症を改善し、UBA1変異クローン負荷を軽減し、許容できる安全性プロファイルを示しました。これらの結果は、アザシチジンの使用と前向き試験の必要性を支持しています。

第2相試験では、経口低メチル化剤ASTX727とオプションのドナーリンパ球輸注を用いた維持療法が、非常に高リスクの急性骨髄性白血病または骨髄異形成症候群患者の造血幹細胞移植後の無病生存率を向上させ、安全性も管理可能であることが示されました。