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本レビューは、PCSK9阻害薬の軌跡を概説し、画期的なモノクローナル抗体試験から新興のRNA干渉技術や遺伝子編集技術までを網羅します。これらの技術が超低LDL-Cレベルの達成と主要な心血管イベントのリスク低下に果たす役割を強調しています。

ORION-13試験は、inclisiranが同型家族性高コレステロール血症の思春期患者においてLDLコレステロールを33.3%低下させ、安全性と耐容性が確認されたことを示しています。これは未満足な小児治療ニーズに対応するものです。