B型血友病

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HOPE-B試験の最終5年間の分析は、エトラナコゲン・デザパルボベックがB型血友病患者に安定した長期的な第IX因子発現と臨床的な保護を提供し、大多数の参加者が定期的な予防療法を必要としないことを確認しています。

重度B型血友病に対する単回のAAV遺伝子療法投与は、13年間にわたって持続的なIX因子発現、出血頻度とIX因子製剤使用量の大幅な減少、および遅発性の安全性問題のない結果をもたらしました。