ALSFRS-R

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第2相試験では、ALS患者を対象にRIPK1阻害薬SAR443820を評価したが、臨床的有効性は認められず、肝障害関連の副作用が増加したことから、ALSに対する治療上の有用性は限定的であることが示された。

研究は、45のALS試験におけるALSFRS-R解析手法の著しい変動を明らかにし、治療効果の推定値に影響を与え、偽陽性リスクを増加させることで、臨床判断や薬剤開発に影響を及ぼす可能性があることを示しています。