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心臓選択的AAV遺伝子療法（AB-1002）が第1相心不全試験で早期の安全性と効果の兆候を示す
AB-1002（心臓選択的AAVがI-1cを配達）の第1相試験では、非虚血性HFrEF患者11人の実現可能性、治療に関連する重篠有害事象の無さ、高用量群での一時的な肝機能検査値上昇、およびLVEFとNYHAクラスの改善の初期兆候が示され、さらなる無作為化試験への支持が得られた。
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AB-1002（心臓選択的AAVがI-1cを配達）の第1相試験では、非虚血性HFrEF患者11人の実現可能性、治療に関連する重篠有害事象の無さ、高用量群での一時的な肝機能検査値上昇、およびLVEFとNYHAクラスの改善の初期兆候が示され、さらなる無作為化試験への支持が得られた。
重度B型血友病に対する単回のAAV遺伝子療法投与は、13年間にわたって持続的なIX因子発現、出血頻度とIX因子製剤使用量の大幅な減少、および遅発性の安全性問題のない結果をもたらしました。
