ALSのHEALEY ALSプラットフォーム試験におけるトレハロース：有効性は示されず
ハイライト
- トレハロースは、オートファジーを活性化する二糖類として知られていますが、HEALEY ALSプラットフォーム試験においてプラセボと比較してALSの病状進行に有意な変化は見られませんでした。
- 試験ではトレハロースの安全性が確認されましたが、試験用量での臨床的またはバイオマーカーによる有効性は観察されませんでした。
- 重篤な有害事象（死亡を含む）は、ALSの自然経過と一致し、試験薬によるものとは認められませんでした。
研究背景と疾患負荷
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