注目ポイント
トランスサイレチン安定化薬であるアコラミジス（Acoramidis）は、トランスサイレチンアミロイド心筋症（transthyretin amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM）患者の心不全関連の健康状態を有意に改善した。
第3相ATTRibute-CM試験では、30か月時点でKansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary（KCCQ-OS）スコアがプラセボと比べて臨床的に意味のある約10点の上昇を示した。
副次解析では、アコラミジス群で「生存かつ悪化なし」「生存かつ良好」「生存かつ改善」の割合が高く、持続的な患者中心の利益が示された。
これらの結果は、従来の臨床エンドポイントを超えて、アコラミジスが疾患経過を変化させ、QOLを改善する可能性を強調している。
